Po dwunastu spotkaniach negocjacyjnych Ministerstwo Zdrowia osiągnęło porozumienie z firmą farmaceutyczną w kwestii refundacji leków na mukowiscydozę. Tym samym już za dwa tygodnie pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii celowanej.
bardzo dobrze, wydaje się, że nie ma problemów z cenami leków
3%
dobrze, choć rząd powinien cały czas śledzić nowe terapie
14%
źle, refundacja powinna zostać wprowadzona w większym zakresie
25%
bardzo źle, leki są zdecydowanie za drogie i nie ma możliwości skorzystania z nowoczesnego leczenia
58%
Od 1 marca szykują się duże zmiany w przypadku refundacji leków stosowanych przez pacjentów z chorobami rzadkimi. Prawdziwy przełom dotyczy przede wszystkim zwiększenia dostępności leczenia mukowiscydozy - po raz pierwszy refundacją zostaną objęte farmaceutyki o charakterze przyczynowym.
- Udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem praktycznie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie. Mówimy dziś o lekach przyczynowych, trzech technologiach ukierunkowanych w zależności od wieku i wskazań medycznych - ogłosił Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia. - Symkevi i Kalydeco,
- Kaftrio i Kalydeco,
- Orkambi.
Czytaj też:
Amantadyna bez rekomendacji w leczeniu COVID-19. Poznaliśmy wyniki badań
Nowe terapie w leczeniu mukowiscydozy. "Jest to ważny moment dla wszystkich chorych"
Mukowiscydoza to choroba genetyczna oddziałująca przede wszystkim w obszarze układu oddechowego i pokarmowego, będąca najpowszechniejszym schorzeniem spośród jednostek rzadkich. Ministerstwo zapowiada, że z leczenia może skorzystać nawet 1 tys. pacjentów.
- Od ponad roku na świecie dostępne są leki dla około 90% pacjentów. W Polsce jednak refundacją objęty był tylko jeden lek (przeznaczony dla bardzo wąskiej grupy chorych) Kalydeco, pozostałe leki nowej generacji, w zasadzie były niedostępne ze względu na bardzo wysoki koszt leczenia (około 80 000 zł. miesięcznie). W dniu dzisiejszym, w którym została ogłoszona refundacja leków przyczynowych, możemy powiedzieć o olbrzymimi przełomie w leczeniu mukowiscydozy w Polsce. Zdecydowanie wprowadzenie do leczenia leków nowej generacji, wpłynie na długość oraz jakość życia chorych. Doskonale wiemy, że leki te, nawet chorym w ciężkim stanie, pozwalają wrócić do normalnego funkcjonowania, dają szansę na normalne życie - komentuje dr Ewa Sapiejka, specjalista chorób płuc, kierownik Oddziału Pediatrii i Mukowiscydozy Szpitala Dziecięcego Polanki w Gdańsku. Koszt refundacji został zabezpieczony przez fundusz medyczny - na ten cel przeznaczono pół miliarda złotych w skali roku. Docelowo terapie będą stosowane w kilkunastu ośrodkach - na początku marca program uruchomią trzy placówki, a do końca maja terapie zostaną rozpoczęte w pozostałych.
- Zwiększenie dostępności modulatorów białka CFTR to bardzo ważny czas dla pacjentów, ich rodzin i specjalistów. To leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe. Do tej pory leczyliśmy wyłącznie objawowo i skupialiśmy się na leczeniu powikłań. Obecnie mamy możliwość leczenia przyczynowego. Nowe terapie mają na celu wpływ na zaburzenia genetyczne, które powodują nieprawidłową funkcję kanałów jonowych. Efekt na poziomie komórkowym przekłada się na efekt na poziomie klinicznym. Poprawia się stan pacjentów, jakość i długość ich życia. Jest to ważny moment dla wszystkich chorych na mukowiscydozę w Polsce - mówi dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy.Czytaj też:
Leczenie mukowiscydozy w czasie pandemii COVID-19
W marcu zmiany również w przypadku innych chorób rzadkich
Równolegle Ministerstwo Zdrowia ogłosiło zmiany na liście refundacyjnej w kontekście innych schorzeń. Pacjenci z
pierwotną hiperoksalurią - chorobą metaboliczną związaną z nadmierną produkcją szczawianów - będą mogli skorzystać z preparatu Oxlumo, który będzie dostępny dla wszystkich grup wiekowych. Duży przełom dotyczy też pacjentów z inną chorobą rzadką.
- Pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a będzie dostępna w Polsce - powiedział Miłkowski. Preparat Translarna będzie dostępny dla chorych powyżej 2. roku życia i z masą ciała powyżej 12 kg.
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii. 
Filmy