- 1 Alergie zaatakowały wcześniej niż zwykle. "Otwarte okno to zło" (76 opinii)
- 2 Pacjent z sercem po prawej stronie dostał rozrusznik (5 opinii)
- 3 Jak pozbyć się cellulitu? 5 zabiegów na ujędrnienie i wysmuklenie ciała (12 opinii)
- 4 Mikroplastik w pokarmie dla niemowląt (63 opinie)
- 5 Rodzic po usłyszeniu diagnozy jest w rozsypce. Wsparciem onkosegregator (8 opinii)
- 6 L4 na wypalenie zawodowe? (36 opinii)
Dziecko nie żyje przez biurokrację. Lekarze dwa miesiące walczyli o lek
Pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni - przez prawie dwa miesiące lekarze z UCK starali się o zgodę na tę nowatorską terapię dla ciężko chorego chłopca. Niestety bezskutecznie. Ustawa, która miała umożliwić w takich sytuacjach dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce nie działa. 1 maja chłopiec zmarł.
Po tygodniu badań okazało się, że chłopiec cierpi na rzadką chorobę genetyczną - rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I - najcięższy. To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. Dziecko mógł uratować nowy lek.
- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. W Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Dostają lek za darmo. Nabór do programu jednak już się zakończył.
Czytaj też: Diagnozują i uczą, jak żyć z chorobą. Odwiedziliśmy Ośrodek Chorób Rzadkich
Walczyli o dostęp do leku ratującego życie
Lekarze z Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przez dwa miesiące starali się uzyskać zgodę w Ministerstwie Zdrowia na specjalną terapię ratującą życie. Jednak bezskutecznie.
- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Dziennikowi Bałtyckiemu Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen prawdopodobnie od lipca ma być refundowany w Polsce. Lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Czytaj też: Choroby rzadkie, z którymi niełatwo żyć
Według prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej niemożliwe prawie nie istnieje. Przekonuje ona, że wciąż opracowuje się nowe terapie lekowe w chorobach neurologicznych, które zawsze mogą zwiększać szanse i perspektywy na przełom.
- Pewne choroby, które kiedyś wydawały się nieuleczalne, bez wyjścia, teraz mogą zostać pokonane. Pojawiło się światełko w tunelu, bo bardzo dużo dzieje się w medycynie, coraz częściej przeprowadzamy terapie eksperymentalne, które wnoszą coś nowego. Również w Polsce mamy do nich dostęp, tylko problemem jest refundacja - ocenia prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Miejsca
Opinie (65) 3 zablokowane
-
2018-05-16 09:31
Alfi
Jak tam protestujący w sprawie Alfiego? Mamy swoich chorych i co cisza ?
- 5 1
-
2018-05-16 11:35
Mengele
To jest pisowska,nowa wersja eutanazji zorganizowanej.
- 3 1
-
2018-05-18 20:27
To przykro gdy umiera ktoś bliski jednak trzeba spojrzeć realnie
nie da się wszystkich uratować, nawet pomimo dostępności leków. Taka jest naturalna kolej rzeczy. Więc zamiast trwonić energię na wzajemne bluzgi, powinniśmy ją przeznaczyć na naukę tego jak radzić sobie z emocjami, odchodzeniem, śmiercią, jak przeżywać żałobę w prawidłowy sposób itd.
- 1 0
-
2018-05-21 00:09
Moje dziecko..guz mózgu... (1)
Akademia Medyczna..3 miesiac walczymy, zeby ktos raczył nami sie zając. Wszystkie badanua robimy prywatnie. Kobieta w rejestracji na nurologii nie chce nas zarejstrowac do lekarza wcześniej niż w sierpniu. Cyt.takie mamy terminy!!! Mąż biegajacy po korytarzu i łapiący lekarzý za rękaw, żeby ktoś chciał nami sie zająć..., bo pani w rejestracjì mówi " nie". To co przeżywamy, to istny koszmar!! Bezkarni " namiestnicy boga" ...
- 1 0
-
2018-05-27 23:37
Akademię trzeba omijać.
- 1 0
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.