- 1 Alergie zaatakowały wcześniej niż zwykle. "Otwarte okno to zło" (1 opinia)
- 2 Gdzie dostaniemy się do lekarza w majówkę? (13 opinii)
- 3 Zaspa przekroczyła 500 zabiegów robotycznych. Czas na nowego robota da Vinci? (19 opinii)
- 4 Jak pozbyć się cellulitu? 5 zabiegów na ujędrnienie i wysmuklenie ciała (1 opinia)
- 5 Zadbaj o włosy jak w azjatyckim salonie (3 opinie)
- 6 L4 na wypalenie zawodowe? (34 opinie)
Dziecko nie żyje przez biurokrację. Lekarze dwa miesiące walczyli o lek
Pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni - przez prawie dwa miesiące lekarze z UCK starali się o zgodę na tę nowatorską terapię dla ciężko chorego chłopca. Niestety bezskutecznie. Ustawa, która miała umożliwić w takich sytuacjach dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce nie działa. 1 maja chłopiec zmarł.
Po tygodniu badań okazało się, że chłopiec cierpi na rzadką chorobę genetyczną - rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I - najcięższy. To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. Dziecko mógł uratować nowy lek.
- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. W Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Dostają lek za darmo. Nabór do programu jednak już się zakończył.
Czytaj też: Diagnozują i uczą, jak żyć z chorobą. Odwiedziliśmy Ośrodek Chorób Rzadkich
Walczyli o dostęp do leku ratującego życie
Lekarze z Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przez dwa miesiące starali się uzyskać zgodę w Ministerstwie Zdrowia na specjalną terapię ratującą życie. Jednak bezskutecznie.
- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Dziennikowi Bałtyckiemu Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen prawdopodobnie od lipca ma być refundowany w Polsce. Lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Czytaj też: Choroby rzadkie, z którymi niełatwo żyć
Według prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej niemożliwe prawie nie istnieje. Przekonuje ona, że wciąż opracowuje się nowe terapie lekowe w chorobach neurologicznych, które zawsze mogą zwiększać szanse i perspektywy na przełom.
- Pewne choroby, które kiedyś wydawały się nieuleczalne, bez wyjścia, teraz mogą zostać pokonane. Pojawiło się światełko w tunelu, bo bardzo dużo dzieje się w medycynie, coraz częściej przeprowadzamy terapie eksperymentalne, które wnoszą coś nowego. Również w Polsce mamy do nich dostęp, tylko problemem jest refundacja - ocenia prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.
Miejsca
Opinie (65) 3 zablokowane
-
2018-05-15 13:44
Wstyd
Widać rząd ma gdzieś ludzkie życie!
- 12 2
-
2018-05-15 13:38
Mam wrażenie, że ministerstwo powiedziało (miedzy wierszami):
'Ten obywatel jest dla nas za drogi - niech odejdzie w pokoju'. No, smutne to jest...
- 17 0
-
2018-05-15 13:13
Dziecko nie żyje przez biurokrację.
chyba przyczyna jednak inna- 16 1
-
2018-05-15 12:42
Wyrazy współczucia dla rodziców tego chłopca. Obyście znaleźli ukojenie.
- 46 0
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.