Decyzja o refundacji najdroższego leku na SMA najpierw spotkała się z falą pozytywnych reakcji, a następnie z krytyką dotyczącą faktu, że regulacje obejmą jedynie dzieci do 6. miesiąca życia. - Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii - tłumaczy Ministerstwo Zdrowia, a Polskie Towarzystwo Neurologii Dziecięcej wskazuje, że wszystkie dzieci mają zapewnione leczenie.
jest korzystna dla pacjentów, cieszę się z nowości
10%
widzę pozytywne zmiany, ale wciąż wiele decyzji jest podejmowanych za późno
32%
negatywnie, wiele leków powinno zostać objętych większą refundacją
58%
Od 1 września wchodzi w życie zaktualizowana lista leków refundowanych, która jest przełomowym dokumentem przede wszystkim dla pacjentów z SMA - rdzeniowym zanikiem mięśni. W zestawieniu pojawił się lek Zolgensma, który jest uznawany za najdroższy farmaceutyk na SMA na świecie.
- Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów - podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.Roczny koszt refundacji wyniesie 300 mln zł.
- Jesteśmy jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z czterech, które oferują kompleksowe leczenie - wyliczał prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP.Przypomnijmy, że w Polsce od przeszło roku działają też powszechnie badania przesiewowe. Od kwietnia 2021 r. przebadano niespełna 282 tys. noworodków - chorobę potwierdzono u 38 pacjentów.
Karmienie piersią dla zdrowia dziecka, zmniejsza też ryzyko nowotworu
Kontrowersje związane z wiekiem
Co ciekawe, temat refundacji najdroższego leku na SMA wzbudził również falę negatywnych głosów. Chodzi o zapis mówiący, że zniżka obejmuje dzieci do 6. miesiąca życia, a nie wszystkich pacjentów. List w tej sprawie wystosował nawet rzecznik praw obywatelskich.
- W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej. Należy zgodzić się, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia, jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej - napisał dr hab. Marcin Wiącek. W dalszej części rzecznik praw obywatelskich powołał się na art. 68 Konstytucji RP, który dotyczy zapewnienia równego dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej. Na odpowiedź Ministerstwa Zdrowia nie trzeba było długo czekać - Adam Niedzielski w stosunkowo ostrym liście wskazał, że stawiane w ten sposób hipotezy mają charakter dezinformacji, a zasady refundacji, w tym te dotyczące wieku pacjentów, zostały ustalone w oparciu o medyczne zalecenia.
- Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawania leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków - napisał Adam Niedzielski.- Jeśli minister zdrowia tak jak pan rozumiałby dobro pacjenta, to z przykrością stwierdzam, że życie i zdrowie pacjentów w tym kraju byłyby zagrożone. Musi pan chyba wiedzieć, że nie każdy lek, nie każda substancja czynna może być podana pacjentom w różnym wieku - dodał minister zdrowia.Teleporady i pomoc doraźna w miejsce nocnej opieki?
Polska w czołówce krajów Europy
Głos zabrało również Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych w odpowiedzi na medialne doniesienia, że dzieci powyżej 6. miesiąc życia pozostały bez leczenia.
- Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez leczenia - czytamy w liście specjalistów. W Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA trzema terapiami, a to oznacza, że kilkanaścioro dzieci, które zostaną objęte nowym lekiem, będą dalej leczone farmaceutykiem Spinraza.
- Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA - dodają neurolodzy dziecięcy.
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii. 
Filmy