Wiadomości

Dziecko nie żyje przez biurokrację. Lekarze dwa miesiące walczyli o lek

Przed dwoma laty w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, z inicjatywy prof. Janusza Limona, stworzono Ośrodek Chorób Rzadkich - miejsce, w którym osoby zmagające się z rzadką chorobą mają zapewnioną kompleksową opiekę medyczną.
Przed dwoma laty w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, z inicjatywy prof. Janusza Limona, stworzono Ośrodek Chorób Rzadkich - miejsce, w którym osoby zmagające się z rzadką chorobą mają zapewnioną kompleksową opiekę medyczną. fot. Łukasz Unterschuetz/Trojmiasto.pl

Pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni - przez prawie dwa miesiące lekarze z UCK starali się o zgodę na tę nowatorską terapię dla ciężko chorego chłopca. Niestety bezskutecznie. Ustawa, która miała umożliwić w takich sytuacjach dostęp do nowatorskich terapii zarejestrowanych w Unii Europejskiej, a nierefundowanych w Polsce nie działa. 1 maja chłopiec zmarł.



Czy słyszałeś kiedyś o tzw. chorobach rzadkich?

oczywiście że tak, znam nawet ludzi zmagających się z nimi 44%
tak, ale nie zdawałe(a)m sobie sprawy z tego, że jest ich tak dużo 48%
nie, myślałem, że w XXI w. można już wszystko zdiagnozować i leczyć 8%
zakończona Łącznie głosów: 275
O sprawie Rolanda, który urodził się w szpitalu na Zaspie 20 stycznia tego roku, jako pierwszy poinformował Dziennik Bałtycki. Początkowo nic nie wskazywało, że dziecku coś dolega, jednak po kontrolnych badaniach niemowlak trafił do kliniki pediatrii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym na Oddział Patologii Wieku Niemowlęcego.

Po tygodniu badań okazało się, że chłopiec cierpi na rzadką chorobę genetyczną - rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie zwany SMA typ I - najcięższy. To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. Dziecko mógł uratować nowy lek.

- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. W Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Dostają lek za darmo. Nabór do programu jednak już się zakończył.

Czytaj też: Diagnozują i uczą, jak żyć z chorobą. Odwiedziliśmy Ośrodek Chorób Rzadkich

Walczyli o dostęp do leku ratującego życie



Lekarze z Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku przez dwa miesiące starali się uzyskać zgodę w Ministerstwie Zdrowia na specjalną terapię ratującą życie. Jednak bezskutecznie.

- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Dziennikowi Bałtyckiemu Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen prawdopodobnie od lipca ma być refundowany w Polsce. Lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Czytaj też: Choroby rzadkie, z którymi niełatwo żyć

Według prof. Marii Mazurkiewicz-Bełdzińskiej niemożliwe prawie nie istnieje. Przekonuje ona, że wciąż opracowuje się nowe terapie lekowe w chorobach neurologicznych, które zawsze mogą zwiększać szanse i perspektywy na przełom.

- Pewne choroby, które kiedyś wydawały się nieuleczalne, bez wyjścia, teraz mogą zostać pokonane. Pojawiło się światełko w tunelu, bo bardzo dużo dzieje się w medycynie, coraz częściej przeprowadzamy terapie eksperymentalne, które wnoszą coś nowego. Również w Polsce mamy do nich dostęp, tylko problemem jest refundacja - ocenia prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Opinie (65) 3 zablokowane

  • Pamiętajcie, dzieci: (2)

    Gdyby nie państwowa służba zdrowia, to by ludzie UMIERALI NA ULICACH!

    • 30 21

    • Należy zlikwidować państwową służbę zdrowia (1)

      Tylko prywatna, tylko wolny rynek!

      • 1 2

      • uhm

        ale tutaj to nie służba zdwowia skrewiła, tylko urzędasy.
        Nie jestem fanem systemu(?) opieki zdrowotnej, ale nie przesadzajmy.

        • 1 0

  • widzisz a nie grzmisz? (2)

    straszny to rząd i straszny kraj ,w którym z powodu zygot,czy czegoś tam, kopie kruszą,a tym żyjącym już dzieciom depczą po ręce wyciągniętej o pomoc.Nie ma elit moralnych ani kościół,ani te urzędy w gestii których leży rozwiązywanie takich problemów.Hipokryzja tzw"obrońców Zycia",moherowych bojowników,Hazanów i /wpisz kogo chcesz/sięga szczytów obłudy.Pora by Temida zdjęła opaskę i przejrzała na oczy,po czym wycięła tą całą zarazę "nicniemogących"sobków.Ci co mówili NIE,splamili ręce krwią tego zmarłego chłopca!

    • 101 3

    • Ojtam Ojtam sprawa Alfiego przecież ich poruszyła

      • 6 3

    • Dobrze napisane Panie Krzysztofie, gorzka prawda !

      Tylko kiedy Polacy przejrzą na oczy...

      • 12 0

  • (6)

    A ekshumacjia 'smoleńska' ile kosztuje ?szkoda ze to jest ważniejsze niż życie dziecka..

    • 120 7

    • czytając taki komentarz muszę Ci odpowiedzieć: (5)

      gdybyś miała w grobie zamiast najbliższego Ci członka rodziny szczątki kilku obcych osób wraz z kawałkami plastikowej folii, pety itp. też byś napisała taki komentarz? A taka niestety jest rzeczywistość w przypadku ofiar katastrofy smoleńskiej i niechlujstwa (a może nie tylko) rosyjskiego personelu medycznego przeprowadzjącego wówczas sekcję zwłok. Takie bowiem są wyniki wielu ekshumacji dokonanych już w kraju

      • 3 36

      • Gdyby zostawienie go w takim stanie miało uratować dziecko

        Nawet bym się nie zawahał.

        • 35 1

      • niech rząd podniesie podatki tak aby starczyło (a wiem że nie starczy) na różne nowatorskie terapie (1)

        • 0 2

        • A jakby zwinąć 2% pkb na wojsko

          I przeznaczyć na leczenie ludzi?

          • 3 1

      • To jest twoim zdaniem ważniejsze niż ludzkie życie które można uratować a przynajmniej dać szansę na zycie? Wstyd....

        • 5 1

      • To chyba nie wszystkie przypadki ekshumacji

        Bo co chwilę czyta się o sprzeciwach rodzin czy wojsku pilnującym grobów.
        Wykopali ponad 90 trupów nie żeby wyczyścić trumnę z petów, tylko w poszukiwaniu trotylu, hiperbar, sztucznej mgły i parówek.

        • 2 0

  • kolejny sukces dobrej zmiany (6)

    tylko zwykłych ludzi szkoda

    • 65 10

    • Nie mieszajmy w to polityki (5)

      Problemem są lekarze, którzy zarządzali slużbą zdrowia we wszystkich rządach.
      Im przecież nie zależy żeby była tania, dostępna państwowa służba zdrowia.

      • 2 20

      • sytuacja miała miejsce teraz, a nie 5 lat temu

        4mln zł na miesięcznice jakoś się znalazły bez problemu

        • 25 2

      • Od 2 lat są u sterów. (3)

        Planują ustawę, żeby rodzić wszystkie dzieci. Zdrowe, chore, nieuleczalnie chore.

        a jak już się urodzi - to ch....J ich już to obchodzi. Niech zdycha w cierpieniu.

        dobra zmiana.

        • 23 1

        • Eugenikę stosował Hitler, chcesz tego? (2)

          • 2 3

          • Hitler chodził do kościoła (1)

            Chcesz tego?

            • 5 0

            • Hitler był wegetarianinem

              i tylu ma nasladowców (wegetarianie)?

              • 1 0

  • (14)

    Zanim oplujecie obecny rząd dodajcie do tego koszyka nienawiści także poprzednie rządy, fatalna sytuacja służby zdrowia nie trwa od wczoraj, to wina wszystkich rządów: pani Suchockiej, pana Mazowieckiego, pana Bieleckiego, pana Millera, pana Oleksego, pana Buzka, pana Tuska, pana Kaczyńskiego, pana Pawlaka i kilku innych.
    Ratunkiem jest prywatna służba zdrowia - poczytajcie o reformie służby zdrowia w Gruzji, która trwa od kilu lat.

    • 26 56

    • ja tam pluję na każdy rząd, więc i na ten będę (1)

      • 9 0

      • ja też tylko przypominam

        • 0 0

    • za obecny rząd odpowiada tylko obecny rząd (4)

      doszli do władzy wmawiając ludziom "polskę w ruinie" i obiecując "dobrą zmiane" to nie pitol teraz człowieku, że to wina peło i eselde. mieli dwa lata żeby wprowadzić reformy, które sam przytaczasz w przykładzie z gruzji.

      • 19 3

      • (3)

        Ale obecny stan służby zdrowia jest wynikiem wieloletnich rządów różnych partii więc pitolisz ty, a gość ma rację. Czytaj ze zrozumieniem.

        • 2 7

        • (2)

          Tylko, że tu nie chodziło o zmianę systemową. Chodziło o to, żeby jaśnie pan urzędnik jakiegoś tam szczebla w MZ podjął decyzję o finansowaniu. Przez 2 miesiące tego nie zrobił.

          • 17 0

          • dokładnie (1)

            a jaki jest stosunek obecnej władzy do ludzi chorych, to widać na korytarzach w sejmie. Broszka niby v-ce premier od spraw społecznych ani razu nie odwiedziła protestujących niepełnosprawnych - to brak empatii, buta i chamstwo

            • 10 0

            • weź sprawy niepełnosprawnych do tego nie porównuj, poza tym jak niepełnosprawnych traktowali inni poprzednio rządzący? odpowiem Ci: tak samo! każdy tylko ryja drze jak jest w "opozycji" a jak dojdzie do władzy to liczy się tylko kabona we własnej kieszeni, ludzie obudźcie się, dość tego podatkowego niewolnictwa, za które nic nie mamy, zaciskają pętlę nam na szyi a rzucają kości niezgody pomiędzy ludzi, hańbią nasz kraj, nas, naszą historię, naszą przeszłość a także naszą przyszłość oferując naszym dzieciom taki o to właśnie los, gdzie jeden urzędnik skazuje dziecko na śmierć

              • 4 2

    • (3)

      Zależy co rozumieć przez prywatna służbę zdrowia, bo jeśli chodzi o ubezpieczenia zdrowotne, to zdecydowanie nie z bardzo prostego powodu: celem prywatnego ubezpieczyciela jest zysk i tylko zysk, więc będzie się starać wziąć jak najwięcej pieniędzy za jak najtańszy koszyk świadczeń i konkurencja wielu podmiotów na rynku niewiele w tej kwestii zmieni - nikt nie zejdzie poniżej granicy zysku a ubezpieczyciel nie produkuje niczego, więc nie może konkurować wydajnością pracy itp. Co więcej, stawki ubezpieczeniowe byłyby kwotowe (jak w USA) a nie proporcjonalne (jak w chyba w każdym państwowym systemie ubezpieczeń), więc większość stać by było tylko na minimalne ubezpieczenie. Zaletą prywatnego ubezpieczenia jest to, że zazwyczaj można się dostać do lekarza czy na proste badania bez kolejek, ale kluczową wadą jest to, że nie obejmują kosztownych terapii, refundacji leków czy innych środków medycznych itd. Tym samym biorąc prywatne ubezpieczenie mamy łatwy dostęp do świadczeń, które w razie czego i tak byśmy mogli sami opłacić a w przypadku poważnych problemów nie mamy żadnych szans na refundowanie leczenia. Są po prostu obszary życia, które nie powinny być regulowane zasadami wolnego rynku, bo to się nie sprawdza.

      Jeśli zaś chodzi o pełne dopuszczenie prywatnych placówek medycznych do świadczenia usług w ramach NFZ, to jak najbardziej tak i tak to przez lata działało.

      Tak, polska służba zdrowia jest niewydolna i nikt do tej pory nie chce powiedzieć niewygodnej prawdy: istotną częścią problemu są zbyt małe nakłady finansowe w stosunku do potrzeb - z tego powodu wprowadzono niegdyś limity świadczeń, których nie powinno być, ale nikt nie wpadł jeszcze na to, jak w razie czego zapłacić za więcej świadczeń. Z tego też powodu wycena świadczeń przez NFZ jest często tak niska, że szpitale oszczędzają gdzie tylko się da i tam, gdzie się nie powinno oszczędzać (żywienie pacjentów, ilość lekarzy i pielęgniarek przypadających na konkretną liczbę pacjentów, szkolenia medyczne kadry, zakup i utrzymanie sprzętu medycznego itd.).

      Inną częścią jest brak solidnej profilaktyki wielu powszechnych chorób, która jest tańsza i skuteczniejsza niż kosztowne leczenie. Tutaj kwestią są nie tylko nakłady i organizacja, ale i nasze własne podejście do zdrowia, do trybu życia i regularnych badań lekarskich. To się powoli zmienia, ale na efekty przyjdzie nam jeszcze poczekać.

      • 7 0

      • nie porównuj naszego systemu do USA, bo to nieadekwatne porównanie (2)

        jesteśmy w europie, więc zobacz jak to jest zorganizowane np. w Niemczech, Francji czy Skandynawii.

        • 2 1

        • (1)

          I bardzo chętni bym miał taką służbę zdrowia jak np. w Szwecji, gdzie jest ona też głównie państwowa. Odnosiłem się do modelu prywatnej służby zdrowia i niestety znam tylko jeden konkretny przykład. Jeśli są jakieś inne, to chętnie bym się z nimi zapoznał.

          • 2 0

          • polecam system izraelski

            dwa obowiązkowe ubezpieczenia: niskie państwowe na ratownictwo i onkologię i prywatne niskie lub wysokie w zależności od tego jakie chcesz, ale musi być- na wszystko inne. państwo nawet przy skrajnie wysokich nakładach nie jest w stanie zapewnić wszystkiego- ludzie wierzą w bzdury opowiadane przez polityków.

            • 0 0

    • prawda tylko my jako jedyni mamy kule u nogi w postaci : (1)

      mlodych emerytow z :
      -policja
      -straz pozarna
      -wojsko
      -gornicy
      -hutnicy
      na ktorych WYSOKIE emerytury skladamy sie my wszyscy.w zadnym kraju nie ma takiego czegos ,ze zdrowy byk 40 letni idzie na emeryture ,wysoka emerytue i jeszcze krzyczy ,ze mu malo.
      Zaraz mnie zerzra ale niestety EKONOMII nie oszukasz ,skoro chca emeryture niech ida ,ALE niech dostaj taka jakie odprowadzali skaldki czyli wyjdzie cirka kazdemu 1k pln.i niech sobie dorabiaja ile chca.

      • 11 0

      • dolicz miliardy na wojska obrony terytorialnej, a nie na służbę zdrowia

        • 3 0

    • Nie

      Nie było w Polsce po 1918r. gorszego i bardziej haniebnego rządu niż obecny rząd pisowski. Nie było bardziej szkodliwej dla Polski i Polaków partii niż PiS.

      • 6 1

  • Dziecko musi (1)

    być poczęte i urodzić się. Potem już decydentów nie interesuje. Lek zarejestrowany w Unii, ale dla polskich rodziców nierefundowany. Gdzie są teraz ci obrońcy nienarodzonych i nie wrzeszczą? Bo dziecko już się urodziło, bo bóg tak chciał?

    • 92 5

    • no jak to gdzie są?

      w radach nadzorczych Państwowych spółek teraz siedzą.
      wpisz w google: "obrończyni życia rada nadzorcza" i poczytaj :)

      • 18 0

  • Wyrazy współczucia dla rodziców tego chłopca. Obyście znaleźli ukojenie.

    • 46 0

  • 1 200 000 to jednak bardzo duzo... (6)

    • 9 18

    • Miesięczna ochrona "bohatera "stanu wojennego...

      • 15 0

    • Niech rząd podniesie podatek PIT do 50% i starczy (choć wątpię) na wszystkie terapie nowatorskie

      • 1 8

    • (1)

      1 200 000 za 4 miesiące. Obawiam się jednak, że skoro to choroba genetyczna, to 4 miesięczne leczenie nie kończy sprawy i będzie ono konieczne co jakiś określony czas do końca życia. Zapewne przynajmniej 1 raz w roku. No i tu rzeczywiście powstaje dylemat czy ratować życie nieuleczalnie chorego dziecka za kwotę, która pozwala na uleczenie setek czy tysięcy ludzi z uleczalnych chorób.

      • 1 6

      • biskupi powinni się dołożyć, to oni najgłosniej drą się o w sprawach macierzyństwa!

        • 6 0

    • Zobaczymy co powiesz jak tobie przytrafi się podobne nieszczęście i w NFZ usłyszysz : „ nie mamy pieniędzy na leczenie bo pana składki poszły na remont budynku ZUS , proszę zacząć już kopać dół dla siebie „ .

      • 6 0

    • dokładnie tyle ile empatyczna Becia, matka księdza wzięła sobie i swoim karmatom na premie, "które im się po prostu należały"

      • 5 0

  • skoro anglicy nie uratowali ostatnio dziecka to nasi lekarze daliby radę? (1)

    • 7 28

    • angielscy lekarze chociaż próbowali...

      • 7 2

  • (2)

    okrutna prawda służbie zdrowia.
    W kraju, któy konstytucyjnie daje ludziom prawo do leczenia, nie leczy się wielu chorób i osób, bo to zwyczajnie za drogo.
    W głowie się nie mieści, żal dziecka i wielki smutek rodziców.
    Pewnie takie rzeczy rozgrywająsię w Polsce co chwilę, świadczą o tym publiczne zbiórki pieniędzy na zabiegi.
    Jak widać, wszytko ma swoją cenę, szczególnie mocno wyceniane jest życie w NFZ

    • 46 0

    • Bo żaden rząd nie ma jaj, żeby powiedzieć jasno: trzeba zwiększyć składkę zdrowotną, albo znaleźć inne źródło finansowania służby zdrowia. Pieniędzy w systemie jest po prostu za mało. To może nie jest jedyny problem, ale wiele innych wynika właśnie z tego.

      • 5 1

    • to przeczytaj tą konstytucję dokładnie.

      konstytucyjnie mamy prawo do równego dostępu do usług medycznych, niezależnie od przyjętego systemu, który już mogą określać ustawy. czyli rząd może uchwalić, ze za wszystko będziemy placić i będzie to zgodne z konstytucją, pod warunkiem, że nie będzie wyjątków.
      za to łamaniem konstytucji jest np. istnienie szpitali mswia (co starali się obejść dając dostęp do nich nfz) i pozasystemowy dostęp do nich dla polityków i funkcjonariuszy. to jest właśnie niekonstytucyjne, że polityk czy funkcjonariusz dostanie się na specjalnych zasadach, nawet jeśli dla kogoś wydaje się to logiczne z punktu widzenia ochrony państwa.

      • 5 0

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Badania, konsultacje

Najczęściej czytane